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基因治疗是基因一种新兴的技术,是治疗指基于改变基因表现的治疗和预防遗传性疾病和多因素疾病的方法。近年来,市场升温基因治疗受到制药公司的持续创新成果关注,罗氏、国产诺华、显现辉瑞、基因吉利德等通过收购和合作实现了基因治疗领域的治疗布局。

拜耳去年以40亿美元收购AskBio的市场升温诺华制药,以2.8亿美元收购VedereBio的持续创新成果罗氏,也以18亿美元收购DynoThe国产rapeutics的CapsidMap平台,开发与新一代腺相关病毒(AAAV)载体,显现中枢神经系统疾病和肝脏疾病的基因基因疗法。

今年以来,治疗制药对基因治疗领域的市场升温布局仍在加快。今年3月2日,药明康德宣布收购英国基因治疗技术公司OXGENE。本次收购完成后,OXGENE将成为CTDMO制药公司在药明康德旗下的全资子公司。与此同时,OXGENE保留了原公司名称,成为欧洲第一个研发生产基地。据报道,OXGENE公司为细胞和基因治疗公司提供从发现、开发、测试到大规模生产的创新候选药物的终端服务,以帮助那些已经商业化的公司。

目前,除了上述制药公司,许多企业还对基因治疗领域进行了一系列小规模投资。值得注意的是,在制药公司不断增加代码的布局下,基因治疗的新成果开始加速。据不完全统计,世界允许销售14种基因治疗药物。其中,世界基因治疗药品领导人诺华发表了药品Zolgensma和Kymriah2020年的总销售额达到14亿美元。

总的来说,到2020年底,美国已经成为一个拥有更多基因治疗临床试验的国家,共有650多个中国和300多个中国,这显然是研发基因治疗药物的主要市场之一。目前,国内实际上推出了两种国产基因治疗产品,分别是重组人p53腺病毒注射液(商品名:现在又出生了)和重组人5型腺病毒注射液(商品名:安科瑞)。其中值得注意的是,目前深圳市赛百诺公司开发的产品,2003年经CFDA批准上市,是世界首款抗肿瘤基因治疗产品。

另外,国内近20多种基因疗法进入临床阶段,适应症主要集中在少见病和黑色素瘤等实体肿瘤病上,研发公司包括博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等,多集中在CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法上。业内预计,未来,随着基因治疗市场的发展,越来越多的国产基因治疗也开始出现。

总体而言,从当前基因疗法市场的发展来看,由于技术、资金和政策的推动,基因疗法市场正在快速升温,预计全球基因疗法市场规模将接近305.4亿美元。其中,中国将超过170亿元。

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